Leggere i risultati degli studi clinici come investitore
NovaGo Therapeutics è un'azienda biotecnologica svizzera. Quando hanno condiviso i risultati di uno studio sulle lesioni del midollo spinale, hanno cambiato rapidamente i piani. Hanno deciso di produrre una versione “nuova e migliorata” del loro farmaco. Gli investitori che leggono solo il titolo potrebbero pensare che questo cambiamento sia una buona notizia. Tuttavia, gli esperti hanno visto una storia diversa. Il primo farmaco non aveva raggiunto gli obiettivi prefissati.
Gli investitori che non sono scienziati devono affrontare un compito difficile. I risultati delle sperimentazioni sono pieni di matematica e termini medici. Le aziende spesso fanno sembrare buoni i risultati negativi. Evidenziano i piccoli successi e nascondono i dati negativi. I prezzi delle azioni possono salire o scendere di 20% in base a come le persone leggono questi rapporti.
Gli investitori svizzeri che guardano alle aziende biotecnologiche di Basilea o Zurigo devono affrontare dei rischi. Non ci si può fidare semplicemente di ciò che dicono gli altri. È necessario un modo per individuare i successi reali rispetto alla matematica poco chiara. Questa guida vi aiuta a trovare i numeri che contano.
L'anatomia dell'annuncio del risultato di un processo
Gli annunci spesso seguono uno schema fisso. Conoscere questo schema aiuta a trovare la verità.
Presentazione dell'endpoint primario di solito è il primo nei rapporti onesti. Questo endpoint è l'obiettivo principale che la sperimentazione ha cercato di dimostrare. L'azienda sceglie questo obiettivo prima dell'inizio della sperimentazione. Ad esempio, la BioNTech ha annunciato i risultati di un trattamento per il cancro della pelle. Ha iniziato dicendo che la sperimentazione ha raggiunto il suo obiettivo primario.
Questa affermazione è il fatto più importante. Dice che la sperimentazione ha funzionato.
Presentazione della significatività statistica viene dopo. Questi numeri utilizzano i valori p per mostrare se il risultato è reale o solo fortuna. Per saperne di più sui valori p, vedere di seguito.
Presentazione dei dati di sicurezza spesso appare per ultimo. Le aziende elencano qui gli effetti collaterali negativi. Lo mettono alla fine, in modo che l'utente veda prima le buone notizie.
Fate attenzione ai rapporti che nascondono l'obiettivo principale. Se un rapporto parla di “passi successivi” senza dire che l'obiettivo principale è stato raggiunto, consideratelo un segnale di allarme.
I valori P spiegati per i non statistici
Il valore p risponde a una semplice domanda. Questi risultati potrebbero essere frutto di pura fortuna?
- p < 0.05: Questo numero significa che c'è meno di una probabilità su 5% che il risultato sia casuale. Ecco la regola standard per il successo.
- p < 0.01: Questo numero significa che c'è meno di 1% di possibilità che il risultato sia casuale. Indica una maggiore fiducia nel risultato.
- p < 0.001: Questo numero significa che il risultato è molto affidabile.
I valori P non indicano l'efficacia di un farmaco. Uno studio enorme può avere un buon p-value per un cambiamento minimo nella salute. Chiedete sempre quanto sono migliorati i pazienti, non solo se la matematica funziona.
Intervalli di confidenza: Comprendere l'incertezza
Un intervallo di confidenza fornisce una gamma di risultati probabili. Mostra quanto sono sicuri i ricercatori.
Immaginiamo che un farmaco dichiari un miglioramento di 50%. Se l'intervallo di incertezza va da 10% a 90%, il risultato non è molto stabile. Se l'intervallo è compreso tra 25% e 35%, il risultato è molto più affidabile.
Se l'intervallo supera lo zero, ad esempio da -5% a +15%, bisogna fare attenzione. Il farmaco potrebbe non essere affatto utile. Il risultato non è abbastanza chiaro da potersi fidare.
Significatività clinica vs. significatività statistica
Le aziende spesso confondono questi due termini.
Significatività statistica chiede se il risultato è reale.
Significato clinico chiede se il risultato aiuta il paziente.
Un farmaco potrebbe abbassare la pressione sanguigna di una quantità minima. La matematica potrebbe dire che questo risultato è reale. Tuttavia, quel piccolo cambiamento potrebbe non aiutare il paziente a vivere più a lungo. Ai medici interessano i cambiamenti reali della salute. Anche gli investitori dovrebbero interessarsene.
Endpoint primari, secondari ed esplorativi
I ricercatori scelgono gli obiettivi prima di iniziare. Questo ordine indica cosa conta come successo.
- Endpoint primario: La domanda principale. Il processo passa o fallisce in base a questo obiettivo.
- Endpoint secondari: Domande extra. Supportano l'obiettivo principale, ma non dimostrano il successo da sole.
- Endpoint esplorativi: Osservazioni precoci. Aiutano a pianificare i test futuri.
Se un'azienda afferma che la sperimentazione ha mancato l'obiettivo principale ma ha raggiunto gli obiettivi secondari, fate attenzione. La sperimentazione ha fallito il suo compito principale.
L'avvertimento dell'analisi post-hoc
L'analisi post-hoc avviene dopo la conclusione dello studio. I ricercatori esaminano i dati per trovare modelli che non avevano pianificato di cercare.
Se un'azienda parla molto di risultati post-hoc, probabilmente i risultati principali erano deboli. Se si esaminano abbastanza dati, si troveranno alcune corrispondenze fortunate. Siate scettici su questi risultati.
Dati di sicurezza: Cosa cercare
I dati sulla sicurezza sono solitamente suddivisi in gruppi specifici.
- Eventi avversi (AE): Eventuali problemi di salute durante la sperimentazione. confrontare questi tassi con quelli del gruppo che non ha ricevuto il farmaco.
- Eventi avversi gravi (SAE): Problemi gravi come ricoveri ospedalieri o decessi.
- AE correlate al trattamento: Problemi causati dal farmaco stesso.
- Tasso di interruzione: La percentuale di pazienti che interrompe il trattamento. Se molte persone smettono, il farmaco potrebbe essere troppo difficile da assumere.
Prestare attenzione se più persone del gruppo muoiono o smettono di prendere il nuovo farmaco. Anche se l'azienda afferma che il farmaco è sicuro, questi numeri raccontano la vera storia.
In un esempio, Memo Therapeutics ha dimostrato che il suo trattamento era sicuro nella Fase 1. Bene, perché la Fase 1 è un test di sicurezza. Questo ha permesso loro di passare alla fase successiva.
Contesto normativo svizzero
Le aziende biotecnologiche svizzere conducono spesso sperimentazioni che devono soddisfare le norme in Svizzera, negli Stati Uniti e in Europa.
Swissmedic è l'agenzia svizzera per i farmaci. Ha regole severe per quanto riguarda i rapporti. Richiedono una doppia revisione e una rapida segnalazione degli effetti collaterali negativi.
Quando si esamina un'azienda svizzera, è bene controllare dove si è svolta la sperimentazione. Una sperimentazione condotta in molti Paesi è spesso più efficace di un piccolo studio condotto solo in Svizzera. Tuttavia, le regole per la lettura dei risultati rimangono le stesse.
Errori comuni degli investitori
- Errore 1: Confondere la matematica con la salute reale vince. Un basso valore di p non significa che il farmaco sia una panacea. Cercate l'entità del beneficio.
- Errore 2: Pensare che tutte le fasi siano ugualmente importanti. Il successo della Fase 1 è solo l'inizio. Molti farmaci falliscono nella Fase 3.
- Errore 3: Ignorare il gruppo di confronto. È facile battere una pillola di zucchero. È difficile battere la migliore medicina attuale.
- Errore 4: Fiducia eccessiva nei sottogruppi. Risultati come “ha funzionato per i pazienti over 65” sono spesso deboli se non sono stati pianificati in anticipo.
- Errore 5: Cadere nei trucchi delle parole. Termini come “tendenze promettenti” spesso significano che la sperimentazione non ha superato il test di matematica.
La lista di controllo della valutazione
Utilizzate questo elenco quando leggete un nuovo rapporto.
- Prima della lettura: Verificare l'obiettivo principale su ClinicalTrials.gov. Verificare il numero di pazienti partecipanti allo studio.
- Durante la lettura: Hanno raggiunto l'obiettivo principale? Il beneficio è abbastanza grande da essere importante? Ci sono problemi di sicurezza?
- Bandiere rosse: Focus specifico sugli obiettivi secondari. Alti tassi di abbandono. Affermazioni di successo senza numeri chiari.
- Dopo la lettura: Chiedete se il farmaco è veramente migliore di quello attuale. Cercate pareri di medici non pagati dall'azienda.
Piattaforme progettate per un investimento informato
Investire in biotecnologie in fase di crescita richiede abilità. Bisogna leggere attentamente i rapporti e sapere quando chiedere agli esperti. Le nuove piattaforme aiutano gli investitori svizzeri a gestire questi rischi. Offrono strumenti e dati verificati per aiutarvi a decidere.
CapiWell svolge un ruolo chiave in questo ecosistema. CapiWell aiuta gli investitori svizzeri a bilanciare le scommesse biotecnologiche più rischiose con investimenti più stabili. Utilizzando un approccio multi-asset, è possibile combinare le opportunità di crescita con asset più stabili come gli immobili. Questa strategia aiuta a proteggere il vostro portafoglio mentre esplorate il settore delle scienze della vita.
