Lire les résultats des essais cliniques en tant qu'investisseur
NovaGo Therapeutics est une société suisse de biotechnologie. Lorsqu'elle a communiqué les résultats d'un essai sur les lésions de la moelle épinière, elle a rapidement changé ses plans. Elle a décidé de produire une version “nouvelle et améliorée” de son médicament. Les investisseurs qui n'ont lu que le titre pourraient penser que ce changement est une bonne nouvelle. Cependant, les experts ont vu les choses autrement. Le premier médicament n'a pas atteint ses objectifs.
Les investisseurs qui ne sont pas des scientifiques sont confrontés à une tâche difficile. Les résultats des essais sont truffés de calculs mathématiques et de termes médicaux. Les entreprises donnent souvent l'impression que les mauvais résultats sont bons. Elles mettent en avant les petites victoires et cachent les mauvaises données. Le cours des actions peut bondir ou chuter de 20% en fonction de la façon dont les gens lisent ces rapports.
Les investisseurs suisses qui s'intéressent aux entreprises de biotechnologie à Bâle ou à Zurich sont confrontés à des risques. Vous ne pouvez pas vous contenter de faire confiance à ce que disent les autres. Vous avez besoin d'un moyen de repérer les succès réels par rapport aux calculs imprécis. Ce guide vous aide à trouver les chiffres qui comptent.
L'anatomie d'une annonce de résultat de procès
Les annonces suivent souvent un schéma précis. Connaître ce schéma vous aide à trouver la vérité.
Présentation du critère principal Le critère d'évaluation est généralement placé en premier dans les rapports honnêtes. Ce critère est l'objectif principal que l'essai a tenté de prouver. L'entreprise choisit cet objectif avant le début de l'essai. Par exemple, BioNTech a annoncé les résultats d'un traitement contre le cancer de la peau. Elle a commencé par dire que l'essai avait atteint son objectif principal.
Cette déclaration est le fait le plus important. Elle indique que l'essai a fonctionné.
Présentation de la signification statistique vient ensuite. Ces chiffres utilisent les valeurs p pour montrer si le résultat est réel ou s'il s'agit d'une simple chance. Pour en savoir plus sur les valeurs p, voir ci-dessous.
Présentation des données de sécurité apparaît souvent en dernier. Les entreprises énumèrent ici les effets secondaires néfastes. Elles les placent à la fin pour que vous voyiez d'abord les bonnes nouvelles.
Attention aux rapports qui cachent l'objectif principal. Si un rapport parle des “prochaines étapes” sans préciser que l'objectif principal a été atteint, c'est un signe d'avertissement.
Les valeurs P expliquées pour les non-statisticiens
La valeur p répond à une question simple. Ces résultats peuvent-ils être le fruit de la chance ?
- p < 0.05: Ce chiffre signifie qu'il y a moins d'une chance sur 5% que le résultat soit aléatoire. Il s'agit ici de la règle standard de réussite.
- p < 0.01: Ce chiffre signifie qu'il y a moins d'une chance sur 1% que le résultat soit aléatoire. Il témoigne d'une plus grande confiance dans le résultat.
- p < 0.001: Ce chiffre signifie que le résultat est très fiable.
Les valeurs p ne permettent pas de déterminer l'efficacité d'un médicament. Une étude de grande envergure peut avoir une bonne valeur p pour un changement minime dans la santé. Demandez toujours quelle est l'amélioration de l'état de santé des patients, et pas seulement si le calcul fonctionne.
Intervalles de confiance : Comprendre l'incertitude
Un intervalle de confiance vous donne une fourchette de résultats probables. Il indique le degré de certitude des chercheurs.
Imaginons qu'un médicament revendique une amélioration de 50%. Si l'intervalle d'incertitude se situe entre 101 et 901 TTP3T, le résultat n'est pas très stable. Si la fourchette est comprise entre 251 et 351 TTP3T, le résultat est beaucoup plus fiable.
Si l'intervalle dépasse zéro, par exemple -5% à +15%, il faut être prudent. Le médicament pourrait ne pas être utile du tout. Le résultat n'est pas suffisamment clair pour être fiable.
Signification clinique vs. signification statistique
Les entreprises confondent souvent ces deux termes.
Signification statistique demande si le résultat est réel.
Signification clinique demande si le résultat aide le patient.
Un médicament peut faire baisser la tension artérielle de façon infime. Les mathématiques pourraient indiquer que ce résultat est réel. Cependant, ce changement minime n'aidera peut-être pas le patient à vivre plus longtemps. Les médecins s'intéressent aux changements réels en matière de santé. Les investisseurs devraient en faire autant.
Critères d'évaluation primaires, secondaires et exploratoires
Les chercheurs choisissent des objectifs avant de commencer. Cet ordre vous indique ce qui compte pour un succès.
- Critère d'évaluation principal : La question principale. C'est en fonction de cet objectif que le procès réussit ou échoue.
- Critères d'évaluation secondaires : Questions supplémentaires. Elles soutiennent l'objectif principal mais ne prouvent pas à elles seules la réussite.
- Critères d'évaluation exploratoires : Observations préliminaires. Elles permettent de planifier les futurs tests.
Si une entreprise affirme que l'essai n'a pas atteint l'objectif principal, mais qu'il a atteint des objectifs secondaires, soyez prudent. L'essai n'a pas atteint son objectif principal.
L'avertissement de l'analyse post hoc
L'analyse post hoc a lieu après la fin de l'essai. Les chercheurs réexaminent les données pour trouver des modèles qu'ils n'avaient pas prévu de chercher.
Si une entreprise parle beaucoup de résultats a posteriori, c'est que les résultats principaux étaient probablement faibles. Si vous examinez suffisamment de données, vous trouverez quelques correspondances chanceuses. Soyez sceptique face à de tels résultats.
Données de sécurité : Ce qu'il faut rechercher
Les données de sécurité se répartissent généralement en groupes spécifiques.
- Événements indésirables (EI) : Tout problème de santé survenu au cours de l'essai. Comparez ces taux au groupe qui n'a pas reçu le médicament.
- Événements indésirables graves (EIG) : Les problèmes majeurs tels que les séjours à l'hôpital ou les décès.
- EI liés au traitement : Mauvais problèmes causés par le médicament lui-même.
- Taux d'abandon : Le pourcentage de patients qui arrêtent le traitement. Si de nombreuses personnes arrêtent le traitement, il se peut que le médicament soit trop difficile à prendre.
Soyez attentifs si davantage de personnes du groupe meurent ou arrêtent de prendre le nouveau médicament. Même si l'entreprise affirme que le médicament est sûr, ces chiffres révèlent la réalité.
Dans un exemple, Memo Therapeutics a montré que son traitement était sûr en phase 1. C'est une bonne chose car la phase 1 teste l'innocuité. Cela leur a permis de passer à l'étape suivante.
Contexte réglementaire suisse
Les entreprises suisses de biotechnologie mènent souvent des essais qui doivent satisfaire aux règles en vigueur en Suisse, aux États-Unis et en Europe.
Swissmedic est l'agence suisse des médicaments. Ses règles en matière de notification sont strictes. Elle exige un double examen et une notification rapide des effets secondaires néfastes.
Lorsque vous vous intéressez à une entreprise suisse, vérifiez où l'essai a eu lieu. Un essai mené dans plusieurs pays est souvent plus solide qu'une petite étude menée uniquement en Suisse. Toutefois, les règles de lecture des résultats restent les mêmes.
Erreurs courantes des investisseurs
- Erreur 1 : Confondre les mathématiques et la santé réelle, c'est gagner. Une faible valeur p ne signifie pas que le médicament est une panacée. Il faut plutôt s'intéresser à l'ampleur du bénéfice.
- Erreur 2 : Penser que toutes les phases sont aussi importantes les unes que les autres. Le succès de la phase 1 n'est qu'un début. De nombreux médicaments échouent en phase 3.
- Troisième erreur : Ignorer le groupe de comparaison. Il est facile de battre une pilule de sucre. Il est difficile de battre la meilleure médecine actuelle.
- Erreur 4 : Faire trop confiance aux sous-groupes. Les conclusions du type “cela a fonctionné pour les patients de plus de 65 ans” sont souvent faibles si elles n'ont pas été planifiées à l'avance.
- Erreur 5 : Se laisser prendre au piège des mots. Des termes tels que “tendances prometteuses” signifient souvent que l'essai a échoué au test de mathématiques.
Votre liste de contrôle pour l'évaluation
Utilisez cette liste lorsque vous lisez un nouveau rapport.
- Avant la lecture : Vérifiez quel était l'objectif principal sur ClinicalTrials.gov. Vérifiez le nombre de patients participant à l'étude.
- En lisant : Ont-ils atteint l'objectif principal ? Les bénéfices sont-ils suffisamment importants pour être pris en compte ? Y a-t-il des problèmes de sécurité ?
- Drapeaux rouges : Accent mis sur les objectifs secondaires. Taux d'abandon élevés. Affirmations de réussite sans chiffres clairs.
- Après la lecture : Demandez si le médicament est vraiment meilleur que ce qui existe actuellement. Demandez l'avis de médecins qui ne sont pas payés par l'entreprise.
Des plateformes conçues pour des investissements éclairés
Investir dans les biotechnologies en phase de croissance requiert des compétences. Il faut lire attentivement les rapports et savoir quand interroger les experts. De nouvelles plateformes aident les investisseurs suisses à gérer ces risques. Elles proposent des outils et des données vérifiées pour vous aider à prendre une décision.
CapiWell joue un rôle clé dans cet écosystème. CapiWell aide les investisseurs suisses à équilibrer les paris biotechnologiques à haut risque avec des investissements plus stables. En utilisant une approche multi-actifs, vous pouvez combiner des opportunités de croissance avec des actifs plus stables comme l'immobilier. Cette stratégie permet de protéger votre portefeuille tout en explorant le secteur des sciences de la vie.
