Wie man Ergebnisse klinischer Studien liest: Ein Leitfaden für Schweizer Anleger

Als Investor klinische Studienergebnisse lesen

NovaGo Therapeutics ist ein Schweizer Biotech-Unternehmen. Als sie die Ergebnisse einer Studie zu Rückenmarksverletzungen veröffentlichten, änderten sie schnell ihre Pläne. Sie beschlossen, eine “neue und verbesserte” Version ihres Medikaments zu entwickeln. Investoren, die nur die Schlagzeile lesen, könnten diese Änderung für eine gute Nachricht halten. Experten sahen jedoch etwas anderes. Das erste Medikament hatte seine Ziele nicht erreicht. Investoren, die keine Wissenschaftler sind, stehen vor einer schwierigen Aufgabe. Studienergebnisse sind voller komplizierter mathematischer Formeln und medizinischer Fachbegriffe. Unternehmen lassen schlechte Ergebnisse oft gut aussehen. Sie heben kleine Erfolge hervor und verbergen schlechte Daten. Je nachdem, wie die Leute diese Berichte lesen, können die Aktienkurse um 20% steigen oder fallen. Schweizer Investoren, die sich für Biotech-Unternehmen in Basel oder Zürich interessieren, gehen Risiken ein. Man kann nicht einfach darauf vertrauen, was andere sagen. Man braucht eine Möglichkeit, echten Erfolg von unklaren Berechnungen zu unterscheiden. Dieser Leitfaden hilft Ihnen dabei, die Zahlen zu finden, auf die es ankommt.

Die Anatomie einer Bekanntgabe von Prozessergebnissen

Ankündigungen folgen oft einem festen Muster. Wenn man dieses Muster kennt, kann man die Wahrheit leichter erkennen. Präsentation des primären Endpunkts steht in ehrlichen Berichten normalerweise an erster Stelle. Dieser Endpunkt ist das Hauptziel, das die Studie zu beweisen versuchte. Das Unternehmen legt dieses Ziel vor Beginn der Studie fest. BioNTech gab beispielsweise Ergebnisse für eine Hautkrebsbehandlung bekannt. Zu Beginn wurde erklärt, dass die Studie ihr primäres Ziel erreicht habe. Diese Aussage ist die wichtigste Information. Sie sagt Ihnen, dass die Studie erfolgreich war. Darstellung der statistischen Signifikanz kommt als Nächstes. Diese Zahlen verwenden p-Werte, um zu zeigen, ob das Ergebnis echt ist oder nur Zufall. Erfahren Sie unten mehr über p-Werte. Darstellung der Sicherheitsdaten erscheint oft zuletzt. Unternehmen listen hier negative Nebenwirkungen auf. Sie setzen dies an das Ende, damit Sie zuerst die guten Nachrichten sehen. Achten Sie auf Berichte, die das Hauptziel verschleiern. Wenn in einem Bericht von “nächsten Schritten” die Rede ist, ohne dass das Hauptziel erreicht wurde, sollten Sie dies als Warnsignal betrachten.

P-Werte für Nicht-Statistiker erklärt

Ein p-Wert beantwortet eine einfache Frage: Könnten diese Ergebnisse rein zufällig zustande gekommen sein?

• p < 0.05: Diese Zahl bedeutet, dass die Wahrscheinlichkeit, dass das Ergebnis zufällig ist, weniger als 5% beträgt. Hier haben Sie die Standardregel für den Erfolg.
• p < 0.01: Diese Zahl bedeutet, dass die Wahrscheinlichkeit, dass das Ergebnis zufällig ist, weniger als 1% beträgt. Dies zeigt ein höheres Vertrauen in das Ergebnis.
• p < 0.001: Diese Zahl bedeutet, dass das Ergebnis sehr zuverlässig ist.

P-Werte sagen nichts darüber aus, wie gut ein Medikament wirkt. Eine groß angelegte Studie kann einen guten P-Wert für eine winzige Veränderung des Gesundheitszustands aufweisen. Fragen Sie immer, um wie viel es den Patienten besser geht, und nicht nur, ob die Mathematik stimmt.

Konfidenzintervalle: Unsicherheit verstehen

Ein Konfidenzintervall gibt Ihnen einen Bereich wahrscheinlicher Ergebnisse an. Es zeigt, wie sicher sich die Forscher sind. Stellen Sie sich vor, ein Medikament verspricht eine Verbesserung um 50%. Wenn der Unsicherheitsbereich zwischen 10% und 90% liegt, ist das Ergebnis nicht sehr stabil. Liegt der Bereich zwischen 25% und 35%, ist das Ergebnis wesentlich zuverlässiger. Wenn ein Bereich die Null überschreitet, z. B. -5% bis +15%, ist Vorsicht geboten. Das Medikament hilft möglicherweise überhaupt nicht. Das Ergebnis ist nicht eindeutig genug, um ihm zu vertrauen.

Klinische Signifikanz vs. statistische Signifikanz

Unternehmen verwechseln diese beiden Begriffe häufig. Statistische Signifikanz fragt, ob das Ergebnis echt ist. Klinische Bedeutung fragt, ob das Ergebnis dem Patienten hilft. Ein Medikament kann den Blutdruck geringfügig senken. Mathematisch gesehen mag dieses Ergebnis real sein. Allerdings hilft diese geringfügige Veränderung dem Patienten möglicherweise nicht, länger zu leben. Ärzte interessieren sich für echte gesundheitliche Veränderungen. Investoren sollten dies ebenfalls tun.

Primäre, sekundäre und explorative Endpunkte

Forscher legen ihre Ziele fest, bevor sie beginnen. Diese Reihenfolge gibt Aufschluss darüber, was als Erfolg gilt.

• Primärer Endpunkt: Die Hauptfrage. Der Prozess besteht oder scheitert anhand dieses Ziels.
• Sekundäre Endpunkte: Zusatzfragen. Sie unterstützen das Hauptziel, beweisen jedoch nicht allein den Erfolg.
• Explorative Endpunkte: Frühe Beobachtungen. Sie helfen bei der Planung zukünftiger Tests.

Wenn ein Unternehmen sagt, dass die Studie das Hauptziel verfehlt, aber die Nebenziele erreicht hat, sei vorsichtig. Die Studie hat ihre Hauptaufgabe nicht erfüllt.

Die Post-hoc-Analyse-Warnung

Die Post-hoc-Analyse erfolgt nach Abschluss der Studie. Die Forscher werfen einen Blick zurück auf die Daten, um Muster zu finden, nach denen sie ursprünglich nicht gesucht hatten. Wenn ein Unternehmen viel über Post-hoc-Ergebnisse spricht, waren die Hauptergebnisse wahrscheinlich schwach. Wenn man genügend Daten betrachtet, findet man zwangsläufig einige zufällige Übereinstimmungen. Seien Sie skeptisch gegenüber solchen Ergebnissen.

Sicherheitsdaten: Worauf Sie achten sollten

Sicherheitsdaten lassen sich in der Regel bestimmten Gruppen zuordnen.

• Unerwünschte Ereignisse (UE): Alle gesundheitlichen Probleme während der Studie. Vergleichen Sie diese Werte mit denen der Gruppe, die das Medikament nicht erhalten hat.
• Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs): Wichtige Themen wie Krankenhausaufenthalte oder Tod.
• Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse: Schlechte Probleme, die durch das Medikament selbst verursacht werden.
• Abbruchquote: Der Prozentsatz der Patienten, die die Behandlung abbrechen. Wenn viele Menschen die Behandlung abbrechen, könnte das Medikament zu schwer zu ertragen sein.

Achten Sie darauf, ob mehr Menschen in der Gruppe sterben oder die Einnahme des neuen Medikaments abbrechen. Auch wenn das Unternehmen behauptet, das Medikament sei sicher, zeigen diese Zahlen die wahre Situation. In einem Beispiel zeigte Memo Therapeutics, dass ihre Behandlung in Phase 1 sicher war. Das ist gut, denn in Phase 1 wird die Sicherheit getestet. Dadurch konnten sie zum nächsten Schritt übergehen.

Schweizer regulatorischer Kontext

Schweizer Biotech-Unternehmen führen häufig Studien durch, die den Vorschriften in der Schweiz, den USA und Europa entsprechen müssen. Swissmedic ist die Schweizer Arzneimittelbehörde. Sie hat strenge Vorschriften für die Berichterstattung. Sie verlangt doppelte Überprüfungen und eine schnelle Meldung von unerwünschten Nebenwirkungen. Wenn Sie sich ein Schweizer Unternehmen ansehen, prüfen Sie, wo die Studie durchgeführt wurde. Eine in vielen Ländern durchgeführte Studie ist oft aussagekräftiger als eine kleine Studie, die nur in der Schweiz durchgeführt wurde. Die Regeln für die Auswertung der Ergebnisse bleiben jedoch dieselben.

Häufige Fehler von Anlegern

• Fehler 1: Verwirrende Mathematik mit tatsächlichen Gesundheitsvorteilen. Ein niedriger p-Wert bedeutet nicht, dass das Medikament ein Allheilmittel ist. Achten Sie auf die Größe des Nutzens.
• Fehler 2: Alle Phasen sind gleich wichtig. Der Erfolg in Phase 1 ist nur der Anfang. Viele Medikamente scheitern in Phase 3.
• Fehler 3: Die Vergleichsgruppe ignorieren. Es ist leicht, eine Zuckerpille zu schlagen. Es ist schwer, das derzeit beste Medikament zu schlagen.
• Fehler 4: Zu großes Vertrauen in Untergruppen. Erkenntnisse wie “Es hat bei Patienten über 65 funktioniert” sind oft wenig aussagekräftig, wenn sie nicht im Voraus geplant wurden.
• Fehler 5: Auf Worttricks hereinfallen. Begriffe wie “vielversprechende Trends” bedeuten oft, dass die Studie den mathematischen Test nicht bestanden hat.

Ihre Bewertungscheckliste

Verwenden Sie diese Liste, wenn Sie einen neuen Bericht lesen.

• Vor dem Lesen: Überprüfen Sie auf ClinicalTrials.gov, was das Hauptziel war. Überprüfen Sie, wie viele Patienten an der Studie teilgenommen haben.
• Beim Lesen: Haben sie das Hauptziel erreicht? Ist der Nutzen groß genug, um von Bedeutung zu sein? Gibt es Sicherheitsbedenken?
• Warnsignale: Besonderer Fokus auf sekundäre Ziele. Hohe Abbruchquoten. Erfolgsbehauptungen ohne klare Zahlen.
• Nach dem Lesen: Fragen Sie, ob das Medikament wirklich besser ist als die derzeit verfügbaren Produkte. Holen Sie Meinungen von Ärzten ein, die nicht von dem Unternehmen bezahlt werden.

Plattformen für fundierte Investitionen

Investitionen in Biotech-Unternehmen in der Wachstumsphase erfordern Fachwissen. Sie müssen Berichte sorgfältig lesen und wissen, wann Sie Experten zu Rate ziehen müssen. Neue Plattformen helfen Schweizer Anlegern, diese Risiken zu managen. Sie bieten Tools und geprüfte Daten, die Ihnen bei Ihrer Entscheidung helfen. CapiWell spielt in diesem Ökosystem eine wichtige Rolle. CapiWell hilft Schweizer Anlegern, risikoreichere Biotech-Investitionen mit stabileren Anlagen auszugleichen. Durch einen Multi-Asset-Ansatz können Sie Wachstumschancen mit stabileren Vermögenswerten wie Immobilien kombinieren. Diese Strategie schützt Ihr Portfolio, während Sie den Life-Sciences-Sektor erkunden.